Es leuchtet grün, wenn es in die Satellitenzelle eingebracht wurde.
Als Gentaxi nutzten sie das Transposon „Dornröschen“ – ein springendes Gen, das seinen Ort im Genom verändern kann.
Es wurde vor einigen Jahren von Dr. Zsuzsanna Izsvák (MDC) und Dr. Zoltán Ivics (Paul-Ehrlich-Institut, Frankfurt) entwickelt und gilt als vielversprechendes Vehikel für die Gentherapie.
www.mdc-berlin.deThe reporter gene fluoresces green when it is transfected into the satellite cell.
As gene taxi the researchers use the Sleeping Beauty transposon – a jumping gene that can change its position in the genome.
This transposon technique was developed several years ago by Dr. Zsuzsanna Izsvák (MDC) and Dr. Zoltán Ivics (Paul Ehrlich Institute, Frankfurt) and is considered to be a very promising delivery vehicle (vector) for gene therapy.
www.mdc-berlin.deIm von uns geförderten Projekt wird das Adeno-assoziierte Virus so genetisch verändert, daß es selektiv Sarkomzellen infiziert und zerstört.
Das Adeno-assoziierte Virus ist ein Gentaxi, das selbst keine Erkrankung beim Menschen hervorruft und deshalb sicher ist.
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www.jk-aids-stiftung.deIn the project, an adeno-associated virus will be designed to selectively infect and destroy the sarcoma cells.
Adeno-associated virus is a shuttle taxi in gene therapy that does not cause any human disease and is therefore safe.
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www.jk-aids-stiftung.deDie Krankheit verursacht schwere, lebensbedrohliche Entzündungen der Bauchspeicheldrüse.
Betroffene Personen tragen einen Defekt im Gen für das fettabbauende Enzym Lipoprotein-Lipase. AAV-LPLS447X soll als Gentaxi eine intakte Genkopie in die kranken Zellen einschleusen.
Die für die Gentherapie modifizierten Viren können ihr Erbgut nicht in das Genom der Zelle einbauen, ihnen fehlt das dafür notwendige Enzym.
www.dkfz.deAfflicted individuals carry a defect in the gene coding for the lipoprotein lipase enzyme which is necessary for breakdown of fatty acids.
AAV-LPLS447X shall be used as a viral vector to deliver an intact gene copy to affected cells.
The viruses modified for gene therapy cannot integrate their DNA into the host cell genome, because they lack a particular enzyme needed for this.
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